药物经济学是药物学与经济学的结合，药物学主要研究的是药品的疗效和安全性，经济学考虑的是投入产出，即研究如何以最小的投入获得最大的产出。经济学所指成本不仅包括会计成本，还包括机会成本。以往在计算成本往往忽视了机会成本的存在，药物经济学不是针对某个患者而言的，而是针对整个社会人群，对使用不同的治疗方案及不同药物对相同的患者群体进行经济学的研究。
药物经济学的研究设计方法大部分采用前瞻性研究和回顾性研究。
前瞻性研究是借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计，可以获得较强的可信度，同时在药物治疗过程中可采集病人生命质量或效用变化等相关信息。但是由于前瞻性研究规定入选病人的取舍标准，对患者人群适用性存在一定的问题。回顾性研究通过对已有临床试验病人的疗效与费用的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的研究方法。但由于资料的散在性，统计方法的差异等原因，这种偏倚性较大，同时由于难以获得病人生命质量而不能做成本效用分析。因此，一般新药进行Ⅳ期临床试验时，开展药物经济学研究比较客观一些，这是因为样本量扩大了。
药物经济学在国外也是自上世纪70年代发展起来的，国内第一篇真正意义上的药物经济学文章是在1994年发表的。到目前为止，经检索，国内有关的文章将近4000多篇。但国家食品药品监督管理局（SFDA）药品评价中心在修订2004年版《国家基本药物目录》时，查阅这些文章却发现只有9%的可采用性，这是由于我国缺乏一个药物经济学的评价指南。而国外，比如澳大利亚、加拿大和英国等都具有这种国家性的药物经济学评价指南。
澳大利亚早在1990年就提出了制药企业新药申请列入政府医疗保险药品目录时，增加对新药进行药物经济学评价的新指南,并于1993年1月开始实施新指南，这是药物经济学评价首次作为药品评审的一项正式指标。与药品的安全性和有效性同等考虑，从而实现了药物经济学评价与药品政策法规接轨，共同控制药品费用。新指南要求药品供应商必须提供一系列证明该药比现行目录中已有药物更安全有效的资料外，还应提供通过药物经济学评价结果，说明新药比已列入目录的治疗同种疾病的现有药物或其它非药物治疗手段更经济。对于评价方法，政府提倡用成本-效用分析。政府部门参考专家意见，公布认可的健康指标及成本-效用比值作为决策依据（即成本-效用比低于某一参数时予以列入）。
药物经济学可为国家制定产业发展方向提供决策依据。近年来新型药用辅料和包装材料不断出现，如何提高药物的人体生物利用度、降低不良反应、避免首过效应成了新的研究方向，大输液行业的治疗性输液和软包装袋也得到很大的发展。药物经济学对于新药的研发越来越重要，世界上对新药研发投入的资金很大，其研究周期长、风险大、成功率低，这几个因素决定了新药在研发过程中需要从经济学的角度来评价。
跨国制药企业设有“产业发展部”，对研发过程中的新药进行监控，到一定阶段后，就要进行药物经济学评价，以决定是否进一步追加投入。如果药物开发成功，也上市了，但却缺乏药物经济学价值，难以替代现有市场上的药品，那这个药物开发就失去了上市的意义，意味着更大的损失。目前，三分之一的上市产品就因为出现上述问题而不成功。也因此，国外企业才会建立“产业发展部”开展药物经济学的监测和评价。
目前，在国内开展药物经济学评价的困难在于缺乏一个中立的评价机构。国外对此的要求很严格，甚至要求公示评价的资金来源。企业自行评价的结论经常受到质疑，评价结果往往不会被采用，这是一个两难的情况。如果我国有药物经济学评价指南，而后，能有一些中立的评估机构依据指南来对药物进行药物经济学评价，公正性和可信度就会大大提高，企业也不会浪费钱财。中立机构按指南要求，公开地、公正地、诚信地开展药物经济学评价，资料具有较高的可信度。
药物经济学将逐渐成为行业发展的一个有力武器，关注药品的安全性、有效性、经济性即将成为行业关注的课题。这是一个好的发展趋势，也是必然的发展趋势。政府需要在这中间起引导作用。经过不断的呼吁，SFDA药品评价中心在去年年底委托中国医师学会组织起草制定中国的药物经济学评价指南，胡善联、李大魁等专家都是起草组成员。这说明，药物经济学在国内的发展开始走上规范化轨道。
