据中国医药报转 近日，美国科研人员从肌萎缩侧索硬化症患者身上提取皮肤细胞，成功改造成多能干细胞，并分化出运动神经元。这项研究成果意味着医学界向“以多能干细胞治病”的目标又前进了一步。
来自哈佛大学、哥伦比亚大学等机构的研究人员在8月1日出版的美国《科学》说，这些皮肤细胞分别取自超过80岁的两姐妹，她们均是肌萎缩侧索硬化症患者。其皮肤细胞分化而成的运动神经元目前还不能用于医疗，但对了解肌萎缩侧索硬化症这种运动神经元退行性疾病大有帮助。
这是医学界首次把人类患者的皮肤细胞改造成多能干细胞，并分化成运动神经元。此前，已有其他研究小组先后利用实验鼠和健康人体皮肤细胞制取多能干细胞，并成功分化出心血管组织细胞。还有研究甚至利用分化出的神经前驱细胞治愈了实验鼠的脊髓损伤。
研究人员说，以前用人体皮肤细胞制取多能干细胞，都是选择健康人。而这种人类“皮肤干细胞”的研究方向，是要用它们分化成特定细胞来治疗各种疾病，因此能否用患者细胞制取多能干细胞，并最终用来治疗患者自身，是一个非常关键的问题。
研究人员认为，肌萎缩侧索硬化症患者的“皮肤干细胞”研究所取得的上述进展，表明将来有可能为患者“量身定做”运动神经元，进行个性化治疗。不过研究人员也指出，现在距离“皮肤干细胞”个性化治疗还有很大的距离，其中一个问题在于“皮肤干细胞”的安全性，比如它们是否容易诱发癌症目前还不清楚。
但无疑这项成果对研究肌萎缩侧索硬化症是个好消息。这种病俗称“渐冻症”，是一种致命的运动神经元退行性疾病。据介绍，运动神经元负责把人体的神经冲动从脊髓传递到各处肌肉，因此运动神经元的退行直至消亡导致该病患者的肌肉逐渐萎缩无力，甚至影响到吞咽和呼吸，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。
此前，由于很难获取这种患者的运动神经元进行实验室分析，因此对其发病机理、病程等的研究一直没有多大进展。现在，有了这些由患者“皮肤干细胞”分化出的运动神经元作研究对象，情况将有望改变。
研究人员举例说，如果由患者“皮肤干细胞”分化出的运动神经元也容易退行，那么科研人员就可以在培养皿中模拟肌萎缩侧索硬化症，以此为基础筛选阻止神经元退行的药物，为延长患者生命带来希望。
