美国独立电视制片人克莱因日前充当了第一个敢“吃螃蟹”的人，成为迄今首位接受基因疗法试验的帕金森氏症患者。
据《纽约时报》19日报道，55岁的克莱因是18日在纽约长老会医院动的手术。手术持续约5个小时，克莱因的头盖骨顶部被钻出一个硬币大小的孔，研究人员随后用一根头发丝粗细的微小导管，将由病毒载体携带的约35亿个治疗基因副本注入他的脑中。
这项临床试验的负责人、韦尔·康奈尔医学院卡普利特博士介绍说，新试验重点不在治疗帕金森氏症，主要是想评估基因疗法的安全性。包括克莱因在内，共有12名帕金森氏重症患者将参加基因疗法的第一期临床试验。
卡普利特博士和合作者们认为，基因疗法也许可以为治疗帕金森氏症开辟新途径。他们设计的基因疗法主要针对一种名为GABA的化学物质。这种物质的缺乏据认为会导致大脑某些区域过度活跃。卡普利特等采用的手段是以一种去除了遗传物质的腺相关病毒为载体，将名为GAD的基因输送至患者大脑的丘脑底核区域。GAD编码的酶有助于大脑产生更多GABA。研究人员希望能借此对患者丘脑底核和其他过度活跃的大脑区域起到镇静效果。
据报道，一些专家对卡普利特等的新试验持质疑态度。他们担心，基因疗法有可能给患者带来意想不到的副作用，病毒载体也许会扩散并损伤大脑其他区域，或引发免疫反应而导致大脑发炎。专家们说，基因疗法近年来问题不少，新试验如出现差错，将会使基因疗法研究再遭重挫。
不过，第一个接受试验的克莱因倒是想得开。研究人员事先已向他说明了可能存在的各种风险，但克莱因表示他乐意做一只科学研究的“猴子”。他说，新疗法如能对自己见效当然好，但如果它能帮助其他帕金森氏症病人，“那将更好”。
