影响药物的选择和应用的两个医学名词是药效学(药物对机体的作用)和药物动力学(机体对药物的作用)。除了探讨药物的作用(例如减轻疼痛、降低血压、降低血浆胆固醇水平)外，药物动力学还研究药物在什么部位和怎样发挥作用(即作用机制)。虽然药物作用比较容易显现，但其作用部位和机制不可能很快弄清楚。例如，阿片和吗啡用于镇痛和治疗抑郁已有几百年了，但仅仅是不久前才发现与镇痛欣快有关的大脑结构和脑化学成分。
药物必须到达发病部位才能起作用，这也是药代动力学的重要性所在。药物发挥作用时须在患部保持足够的量，但又不能产生严重不良反应，每个医生都知道选择正确剂量是一门复杂的平衡艺术。
许多药物通过血循环到达作用部位。药物显效时间和效应维持时间一般由该药进入血液的速度、进入量、清除的速度、肝脏代谢的效率以及被肾和肠道清除的速度所决定。
